Генная терапия, что это такое, как это делается и что можно лечить

Генная терапия, также известная как генная терапия или редактирование генов, представляет собой инновационное лечение, которое состоит из набора методов, которые могут быть полезны при лечении и профилактике сложных заболеваний, таких как генетические заболевания и рак, путем модификации определенных генов..

Гены могут быть определены как фундаментальная единица наследственности и состоят из определенной последовательности нуклеиновых кислот, то есть ДНК и РНК, и которые несут информацию, связанную с характеристиками и здоровьем человека. Таким образом, этот тип лечения состоит в том, чтобы вызвать изменения в ДНК клеток, пораженных болезнью, и активировать защитные силы организма, чтобы распознать поврежденную ткань и способствовать ее устранению..

Заболевания, которые можно лечить таким образом, включают заболевания, которые включают некоторые изменения в ДНК, такие как рак, аутоиммунные заболевания, диабет, муковисцидоз, среди других дегенеративных или генетических заболеваний, однако во многих случаях они все еще находятся на стадии разработки. тесты.

Как это делается

Генная терапия заключается в использовании генов вместо лекарств для лечения заболеваний. Это сделано, изменяя генетический материал ткани, скомпрометированной болезнью другим, который является нормальным. В настоящее время генная терапия проводится с использованием двух молекулярных методов, метода CRISPR и метода Car T-Cell:

Техника CRISPR

Техника CRISPR состоит в изменении определенных областей ДНК, которые могут быть связаны с заболеваниями. Таким образом, этот метод позволяет генам изменяться в определенных местах, точным, быстрым и менее дорогим способом. В общем, техника может быть выполнена в несколько шагов:

Определенные гены, которые также можно назвать целевыми генами или последовательностями, идентифицированы;
После идентификации ученые создают последовательность «направляющей РНК», которая дополняет целевой регион;
Эта РНК помещается в клетку вместе с белком Cas 9, который работает путем разрезания целевой последовательности ДНК;
Затем новая последовательность ДНК вставляется в предыдущую последовательность.

Большинство генетических изменений включают гены, расположенные в соматических клетках, то есть клетках, которые содержат генетический материал, который не передается из поколения в поколение, ограничивая изменение только этим человеком. Тем не менее, появились исследования и эксперименты, в которых метод CRISPR выполняется на половых клетках, то есть на яйцеклетке или сперматозоиде, что породило ряд вопросов о применении метода и его безопасности в развитии человека..

Долгосрочные последствия техники и редактирования генов пока не известны. Ученые считают, что манипуляции с генами человека могут сделать человека более восприимчивым к возникновению спонтанных мутаций, которые могут привести к чрезмерной активации иммунной системы или возникновению более серьезных заболеваний..

В дополнение к дискуссии о редактировании генов, чтобы вращаться вокруг возможности спонтанных мутаций и передаваемости изменения для будущих поколений, этическая проблема процедуры также широко обсуждалась, так как этот метод может также использоваться для изменения характеристик ребенка, такие как цвет глаз, рост, цвет волос и т. д..

Техника T-Cell для автомобилей

Техника Car T-Cell уже используется в Соединенных Штатах, Европе, Китае и Японии, а недавно была использована в Бразилии для лечения лимфомы. Эта техника состоит в изменении иммунной системы, чтобы опухолевые клетки легко распознавались и выводились из организма..

Для этого защитные Т-клетки человека удаляются, а их генетическим материалом манипулируют путем добавления к клеткам гена CAR, который известен как рецептор химерного антигена. После добавления гена количество клеток увеличивается, и с того момента, когда проверяется достаточное количество клеток и наличие более адаптированных структур для распознавания опухоли, происходит индукция ухудшения иммунной системы человека и затем инъекция защитных клеток, модифицированных геном CAR.

Таким образом, происходит активация иммунной системы, которая начинает легче распознавать опухолевые клетки и может более эффективно удалять эти клетки..

Болезни, которые может лечить генная терапия

Генная терапия является перспективной для лечения любого генетического заболевания, однако, только для некоторых она уже может быть выполнена или находится на стадии тестирования. Генетическое редактирование изучалось с целью лечения генетических заболеваний, таких как муковисцидоз, врожденная слепота, гемофилия и серповидно-клеточная анемия, например, но оно также рассматривалось как метод, который может способствовать профилактике более серьезных и сложных заболеваний, таких как например, рак, болезнь сердца и ВИЧ-инфекция, например.

Несмотря на то, что они более изучены для лечения и профилактики болезней, редактирование генов также можно применять в растениях, чтобы они стали более устойчивыми к изменению климата и более устойчивыми к паразитам и пестицидам, а также в пищевых продуктах с целью более питательный.

Генная терапия против рака

Генная терапия для лечения рака уже проводится в некоторых странах и особенно показана, например, для особых случаев лейкемии, лимфомы, меланомы или саркомы. Этот тип терапии состоит главным образом в активации защитных клеток организма для распознавания опухолевых клеток и их устранения, что осуществляется путем введения генетически модифицированных тканей или вирусов в организм пациента..

Считается, что в будущем генная терапия станет более эффективной и заменит современные методы лечения рака, однако, поскольку она все еще является дорогостоящей и требует передовых технологий, ее предпочтительно указывать в случаях, которые не поддаются лечению химиотерапией, лучевой терапией. и хирургия.